Landstingens dilemma - priset på ett liv

Det kommer allt fler nya mediciner för patienter med sällsynta och allvarliga sjukdomar. Kaliber granskar särläkemedlen som hjälper svårt sjuka men kostar så mycket att det går ut över annan vård.

Lyssna på alla avsnitt i Sveriges Radios app.

- Jag har då inga njurar som fungerar, så jag ligger i dialys fem dagar i veckan a fyra timmar. För att rena det dina njurar gör i vanliga fall, gör den här maskinen åt mig.

Hur mår du när du ligger här?

- Det är väl okej, det blir ju väldigt mycket tid av ens liv att ligga i maskin. Du har ganska ont när man sticker med metallnålar som är ganska grova för att kunna få den här dialysmaskinen att fungera och få ett bra flöde. Blodet går grunt hela tiden, ju fortare blodet går runt desto bättre dialys får jag.

Hanna ligger under en gul filt i en sjukhussäng i Halmstad. Persiennerna är neddragna och blodet pumpas runt genom plastslangar och en maskin som renar det, en behandling som heter dialys.

Hanna har den ovanliga och livshotande sjukdomen aHUS, atypiskt hemolytiskt uremiskt syndrom. Den leder till blodbrist och till slut slås njurarna ut.

- AHUS för mig är ett liv i maskin, som det ser ut nu. Och det finns då ett läkemedel som gör det möjligt för mig att få en njure och blir transplanterad och slippa maskinen 20 timmar i veckan, och tillbringa den tiden med min familj och mina barn.

Soliris är det första läkemedlet för patienter med aHUS.

Det kan göra Hanna frisk.

Och är, per patient och år, bland de dyraste läkemedlen i världen.

Cirkapriser: Soliris 4,5 miljoner kronor per patient och år, Vimizim 3,8 miljoner, Kyprolis 2,5 miljoner.

Kaliber idag handlar om priset för särläkemedel, det vill säga nya läkemedel för patienter med ovanliga och allvarliga sjukdomar.

För att få fram nya och bättre särläkemedel har EU infört regler som gynnar läkemedelsbolagen. Och nu ser vi resultatet – fler nya läkemedel och högre kostnader i sjukvården.

I Sverige hamnar kostnaden på landstingen och staten.

Samtidigt som de nya läkemedlen kan hjälpa svårt sjuka med sällsynta sjukdomar så trängs annan vård undan. En svår ekvation.

Kaliber har tittat närmare på två av de dyraste särläkemedlen, Soliris och Translarna.

- Vi står i vårt kök och det är ganska stort för att killarna ska kunna köra med sina rullstolar här inne.

I det här röda huset med vita knutar bor Carin. Hon är mamma till två pojkar med den ovanliga och allvarliga muskelsjukdomen Duchennes muskeldystrofi. Huset är ombyggt för att pojkarna ska kunna växa här med sjukdomen. Det saknas trösklar och i hallen finns en stor vit hiss. För sjukdomen förvärras med tiden.

- Och sen toaletten är lite större, med höj- och sänkbara handfat. Sen är det stort utrymme för att kunna använda just en stol inne i duschen eller senare kanske en brits för att kunna duscha. Så man har ju sett lite framåt.

Tänker du framåt?

- Jag vågar nästan inte det. Det är ju lite läskigt. Det är lite skrämmande. Man vet ju lite grann om det man har läst om sjukdomen. Men man försöker att inte tänka på det hela tiden. För att orka med att leva så måste man glömma bort det ett tag.

Men du vet att det kommer att hamna en brits här?

- Ja, så kommer det ju att bli. Förhoppningsvis så sent som möjligt.

Duchennes muskeldystrofi drabbar ungefär tio personer i Sverige varje år, oftast pojkar. Muskelfibrerna bryts succesivt ned, den motoriska utvecklingen stannar av. Det är vanligt att drabbade inte längre kan gå vid tio års ålder.

Det nya läkemedlet Translarna kan bromsa sjukdomsförloppet. Det kan hjälpa ungefär var tionde patient, och det är bara de som kan få läkemedlet.

I Sverige är det Carins söner och ett tiotal till som får Translarna. I dagsläget får Carins yngsta son det av läkemedelsbolaget. De flesta andra har fått det för att de varit med i en studie.

- Det här är ju vårt hopp som vi lever på. Vårt hopp för framtiden. Det känns som att den gör väldigt bra för Rasmus.

Cirkapriser: Translarna drygt 3 miljoner kronor per patient och år. Procysbi 1,6 miljoner, Revestive 2,2 miljoner, Vyndaqel 1,2 miljoner.

- Hej, tjena välkommen!

En som jobbar med att göra bedömningar om nya särläkemedel är värda sitt pris, om de är kostnadseffektiva, är Lars Sandman. Han är professor i hälso- och sjukvårdsetik vid Linköpings universitet och också etisk rådgivare till NT-rådet, landstingens gemensamma organ som tar fram rekommendationer om nya läkemedel ska användas i landstingen.

- Det som blir problematiskt är naturligtvis att vi skulle kunna säga att ett liv är oändligt mycket värt, vi borde kunna lägga hur mycket som helst, då riskerar vi ju liv i en annan ände av systemet. Lägger vi otroligt mycket på en patient eller en liten patientgrupp så kommer andra patienter att bli utan, vi förlorar liv i den andra änden i stället. Så i någon bemärkelse kommer vi alltid att ställas inför problemet att vi faktiskt måste sätta ett pris på ett liv, hur obehagligt det än kan kännas.

Nya dyra läkemedel för sällsynta sjukdomar väcker alltså frågan vad ett läkemedel för en patient får kosta. Och de ställer landstingen inför ett dilemma - vård ställs mot annan vård.

Att det har kommit fler särläkemedel är ett resultat av att USA, Japan och EU har infört regler som gynnar läkemedelsföretagen. Systemet i EU gör att bolagen bland annat får ensamrätt för ett särläkemedel i tio år och därmed ingen konkurrens om priset.

I EU är det europeiska läkemedelsmyndigheten, EMA, som godkänner särläkemedel. För att klassas som ett särläkemedel ska det rikta sig mot ovanliga sjukdomar som är livshotande eller innebär mycket allvarliga tillstånd och så ska läkemedlet vara mycket bättre än de som redan finns eller innebära en helt ny behandling för sjukdomar där det tidigare saknats behandling.

Samtidigt som fler allvarligt sjuka kan få ett bättre liv så varnar den internationella organisation OECD för de ökande globala kostnaderna.

Läkemedelsbolagen ökar försäljningen och marknaden går starkt framåt.

EvaluatePharma jobbar med statistik och rapporter kring läkemedel.

- Hello. Oh my name is Lisa Urquhart. I am editor of EP Vantage, which is a part of EvaluatePharma

EvaluatePharma ser en enorm utveckling.

2010 såldes särläkemedel för 70 miljarder dollar globalt.

Förra året var siffran 102 miljarder dollar.

Och 2020 förväntas försäljningen vara uppe i 178 miljarder dollar.

- It’s growing quite strongly, actually. It’s growing at 11 percent annually.

Marknaden för särläkemedel växer med runt 11 procent per år och det är dubbelt så mycket som den totala läkemedelsmarknaden växer.

Det är en attraktiv marknad, bland annat för att läkemedelsbolagen kan ta ett högt pris och för de regler som ger bolagen ekonomiska fördelar, säger Lisa Urquhart.

- I think it’s a very attractive market as well, particularly for drug developers. Because, mainly, the prices that developers can take and the fact that there is limited competition.

Det finns ingen statistik över hur mycket särläkemedel säljs för i Sverige.

Kaliber har därför tagit fram nya, unika siffror i samarbete med SKL, Sveriges kommuner och landsting.

Vi har kollat vad de läkemedel som idag klassas som särläkemedel av EU kostade i Sverige 2015.

Och summan blev närmare 1,2 miljarder kronor.
Det är ungefär fyra procent av landstingens kostnader för läkemedel.

Årsnota: Revlimid 239 miljoner, Soliris 130 miljoner, Vidaza 52 miljoner, Elaprase 49 miljoner, Vyndaqel 34 miljoner.

Kostnaderna för särläkemedel hamnar till större del på landstingen än vad övriga receptbelagda läkemedel gör.

Det beror på att särläkemedlen i större utsträckning är utanför högkostnadsskyddet och subventioneras då inte av staten.

De flesta landsting och regioner, 19 av 21, svarar i en enkät som Kaliber har gjort att kostnaderna för särläkemedel ökar.

Flera landsting uppger också att de ökande kostnaderna för särläkemedel går ut över annan vård.

- Hej, Anders Carlqvist söker jag.

Anders Carlqvist är läkemedelschef i Västra Götalandsregionen:

- Det finns ju alltid en alternativ användning av alla pengar. Om du lägger pengar på något så kunde du ha lagt de på någonting annat, och alla vet ju att det finns behov inom vården, så att någon viss undanträngningseffekt är det alltid.

De ökande kostnaderna gör att sjukvården hamnar inför svåra avvägningar om de resurser som finns, säger han.

- Alltså man skulle önska att man kunde ge all behandling till alla patienter som behöver det. Men nu är det så att gapet mellan vad som är möjligt att göra medicinskt och med läkemedel och de resurser som finns ökar.

Kaliber kan konstatera att nästan alla landsting lägger mer och mer pengar på särläkemedel.

Behandlingarna tränger undan annan vård samtidigt som de kan vara livsavgörande för svårt sjuka patienter.

Hur mår du? Hur känner du dig?

- Huvudvärk, yr, lite skakig är man ju absolut efter varje behandling.

Vi återvänder till Hanna, som precis har avslutat fyra timmar i dialys.

Hon kom hit från jobbet som sjuksköterska och ska hem till barnen.

- Livet fortsätter ju även om jag ligger fastlås i en maskin.

Hanna är en av omkring 45 personer i Sverige som lider av sjukdomen aHUS.

För henne är det självklart att landstingen ska bekosta medicinen.

Hur tänker du kring prissättningen? Det är ju läkemedelsbolaget som sätter priserna. Har du tänkt något kring det?

- Det krävs ju oerhörda forskningsresultat och forskning bakom till att få fram ett sånt här läkemedel och jag tänker att det någon gång måste betalas tillbaka.

Trots att läkemedlet Soliris och njurtransplantation skulle göra att Hanna slipper den här dialysmaskinen och att Translarna skulle bromsa den allvarliga muskelsjukdomen hos Carins barn, så är det inte självklart att de får behandlingarna.

Det beror på att läkemedel, trots att de är godkända som särläkemedel i EU, kan bedömas vara för dyra eller ha för dålig effekt i förhållande till priset i Sverige.

Det är NT-rådet som ger rekommendationer till landstingen om ett läkemedel bör användas eller inte.

Rådet är landstingens gemensamma organ där NT står för nya terapier.

I dagsläget avråds landstingen från att använda ett tiotal särläkemedel.

Det kan bero på att läkemedlen bedöms vara för dyra i förhållande till vilken effekt de har, eller att det ännu inte har utretts hur kostnadseffektiva de är.

Stefan Back är ordförande i NT-rådet:

-Vid extrema kostnader så är det ju så att det blir ju undanträngningseffekter också. Det ska ju också vara en jämlikhet och solidaritet mot andra sjukdomstillstånd och andra behandlingar inom landet, så att man inte får undanträngningseffekter. Vi är ju satta just för att göra de här kostnadseffektivitetsbedömningarna och övervägandena.

Varför är det då viktigt att komma med sådana här rekommendationer?

- Ja, vi vill ju ha tillgång till läkemedel på samma sätt i hela Sverige. En jämlik läkemedelstillgång och läkemedelsanvändning.

Meningen med att avråda från ett läkemedel som anses för dyrt eller där effekten är otydlig är alltså att vården ska vara rättvis och jämlik i hela landet oavsett vilken sjukdom man har.

Men NT-rådets rekommendationer ifrågasätts. När NT-rådet i juni 2015 rekommenderade landstingen att inte ge behandling med Soliris för sjukdomen aHUS väckte det debatt.

En som var kritisk till NT-rådets beslut var Diana Karpman, överläkare i Region Skåne och professor i pediatrik vid Lunds universitet.

- Det går helt emot läkarkoden att avstå en behandling som finns och som dessutom är extremt effektiv. Så om du frågar mig som läkare så är det förstås oacceptabelt. Däremot kan jag förstå resonemanget att det är för dyrt. Resonemanget är att, om man tar samtliga särläkemedel, så är det en enorm kostnad om man tar allihop. Men varje särläkemedel för sig, för den patientgruppen den ska bota är inte så dyr. Det är bara ett fåtal patienter, så det är liksom ingenting.

Hanna, som har haft sjukdomen aHUS i 14 år, är också kritisk till NT-rådets beslut.

- Det handlar om en så stor livskvalitetändring för den som får Soliris, så man kan inte prata kostnad. Dels kan personen få gå tillbaka till jobb och samhället slipper betala massa sjukpengar till personen i fråga.

Soliris är dokumenterat väldigt effektivt, till skillnad från vissa andra särläkemedel. Så i det här fallet handlar NT-rådets beslut enbart om priset, som ju läkemedelsbolaget sätter.

NT-rådets ordförande Stefan Back:

- Hade det varit ett dåligt läkemedel och lika dyrt, då hade det varit ett väldigt enkelt beslut. Likadant om man har sjukdomar som inte påverkar möjligheten för fortsatt liv. Är behandlingen extremt dyr, så är det inte alltid man får ett ok från oss.

Så vad är grundproblemet?

- Grundproblemet är prissättningen.

Hur ser ni på den?

- Det är företagets roll. Det är de som sätter priset, vi sätter inte det.

NT-rådet har kommit med två olika rekommendationer för Soliris för två olika sjukdomar, aHUS och PNH. PNH är också en ovanlig sjukdom, som runt 60 personer i Sverige har. Här är NT-rådets rekommendation lite öppnare, de som bedöms verkligen behöva läkemedlet bör få behandlingen.

När det gäller läkemedlet Translarna så är NT-rådets rekommendation att de pojkar som varit med i studier får fortsatt behandling om läkemedlet har en effekt man kan se. Men NT-rådet avråder från att nya patienter behandlas med Translarna eftersom man vet för lite om hur effektivt det är i förhållande till kostnaden, säger ordföranden Stefan Back.

– Vi vet ju inte vilken prisnivå det hamnar på och vilka effekter som finns på läkemedlet, om det är försvarbart eller inte.

Även det beslutet har lett till kritik, bland annat från Mar Tulinius, professor vid Göteborgs universitet och överläkare på Drottning Silvias barnsjukhus. Han har lett en av studierna av Translarna och har ägnat många år åt att diagnosticera och behandla barn med muskelsjukdomar.

- Jag är övertygad om att desto tidigare man kan börja med läkemedlet desto bättre effekt når man på lång sikt. Och allt som kan hjälpa dem att förlora funktioner lika fort är bra.

Så kostnaden spelar mindre roll egentligen?

- Jag tycker att det är försvarbart att ha den kostnaden med tanke på att allt som bromsar upp den här sjukdomen ökar livskvalitén så pass mycket och gör att pojkarna behåller funktion längre. Så på det sättet tycker jag att det är samhällsekonomiskt försvarbart.

- Rasmus börjar du bli redo? Är du redo? Då får du ställa dig i startposition… Spring så fort du kan Heja dig hejaheja heja.

Rasmus, som har Duchennes muskeldystrofi och får Translarna, är mitt uppe i tester här på Drottning Silvias Barnsjukhus i Göteborg. Var tredje månad går han i trappa, testar hur långt han kan gå på sex minuter, lyfter vikter, springer på tid och blåser i maskin.

Mamma Carin väntar utanför.

- Jag tycker inte att man kan sätta nåt pris på ett barns liv. De är värda hur mycket som helst. Ovärderliga. Mina barn är ju min dröm som gick i uppfyllelse. Så det känns jättekonstigt att det ska behöva kosta så mycket.

Vad tycker du om ett läkemedel som kostar tre och halv miljon kronor per år och patient? Är det rimligt?

- Jag tycker att det är helt vansinnigt. Det är svårt att förstå det som vanlig förälder liksom.

Var ska vi kapa kostnaden?

- Det är väl läkemedelsbolagen i första hand som kan kapa dem, tror jag. För det finns ju ett behov av det, så det borde kunna gå att sänka kostnaden för det och få in pengar ändå.

På andra våningen i ett kontorshotell i Göteborg sitter Roger Johansson som är vd för den nordiska delen av PTC Therapeutics, vars viktigaste produkt är Translarna. Vi vill veta varför bolaget har satt priset som de har gjort.

- Här sitter vi. Välkommen! Vi har två små rum här…

Translarna kostar drygt 3 miljoner kronor per patient och år och tillhör därmed de dyrare läkemedlen.

Även om försäljningen beräknas öka med 150 procent i år, så har bolaget ännu inte gått med vinst och enligt PTC har det har tagit 18 år och kostat 4,5 miljarder kronor att utveckla läkemedlet.

- Lång utvecklingskostnad, stora investeringar och få patienter. Då får man den här typen av kostnadsläge på ett läkemedel.

Vad säger du om priset?

- I ett företag så måste det finnas nåt slags incitament för att starta detta. Det är också därför man har ett regelverk som hanterar särläkemedel. Man stimulerar företag att forska och utveckla den här typen av läkemedel och då måste det finnas en möjlighet att också tjäna pengar och få tillbaka det man investerar. För oss kommer det att dröja många, många år ens om vi någonsin kommer break even, trots att vi har det prisläget som vi har. Det är det svaret jag har.

Soliris är alltså ett av de dyraste läkemedlen i världen. Det kostar uppemot 4,5 miljoner kronor per patient och år.

Även överläkaren Diana Karpman, som arbetar med svårt njursjuka barn som blir hjälpta av Soliris tycker att läkemedelsbolaget Alexion har satt ett orimligt pris.

- Jag tycker det är enormt. Alltså priset är ofattbart enormt. Vinsten är enorm. Den diskussionen måste man ta för att de har vissa lättnader och incitament för att utveckla läkemedel. Det tar flera, flera år att utveckla. De har monopol i ett antal år. Så då får man ha en diskussion med läkemedelsindustrin om prissättningen.

Alexion har sålt Soliris för över 10 miljarder dollar sen 2008, enligt årsredovisningarna. Succén har lett till att bolaget under samma period gjort en vinst efter skatt på 2 miljarder dollar.

- Det är klart att det är exceptionellt stora siffror, när det är en produkt som riktar sig till en mindre patientgrupp. Sätter man det i sitt sammanhang, så ser vi då att i läkemedelsindustrin så är det en tydlig trend mot mera specialist- och nischläkemedel. Och den här prisfrågan blir också aktuell förstås, säger Johan Unnerus, analytiker på Swedbank.

Kaliber har försökt att få en intervju med Alexion. Vi vill veta varför priset är satt som de är, hur Alexion ser på kritiken om att Soliris är orimligt dyrt och om bolaget har planer på att sänka priset.
Enligt kommunikationsavdelningen i Schweiz har Alexion inte möjlighet att ge en intervju, men kan svara på våra frågor via mejl.

Bolaget svarar i ett uttalande att det är ungefär 100 personer i Sverige som har de två sjukdomarna PNH och aHUS, att Soliris har ett stort värde för vården och att det lilla antalet patienter innebär en begränsad kostnad för landstingen.

Men Alexion svarar inte på frågorna om varför bolaget har satt priset som man har gjort.

Det finns olika uppfattningar om priset ska kunna sätta stopp för ett läkemedel.

Det är ett komplext problem där många gånger höga kostnader för läkemedel till enskilda patienter med svåra sällsynta sjukdomar ställs mot annan vård.

Vi har därför tittat närmare på om landstingen ändå gett de särläkemedel som NT-rådet avråder ifrån. Och vad det får för konsekvenser.

Kalibers granskning visar att landsting har gett särläkemedel som till exempel Soliris trots att NT-rådet avrått att ge behandling.

I Västra Götalandsregionen säger de att man följer NT-rådets rekommendationer och att de är viktiga, men i vissa fall måste beslut om enskilda patienter ändå fattas.

Regionen har till exempel gett en patient behandling med Soliris och en patient Translarna efter NT-rådets avrådan. För i slutändan är det den behandlande läkaren eller kliniken som får besluta att ge läkemedlen ändå.

Vi frågar Anders Carlqvist, som är läkemedels- och hjälpmedelschef där, vad en rekommendation då spelar för roll?

- I vissa fall, som de du nämner nu, så spelar dem ju inte så stor roll.

Vad blir konsekvensen på det stora hela?

- Alla pengar har ju som jag sa en alternativ användning. Och nåt annat blir inte gjort eller nån kö blir längre, eller någonting.

I Region Skåne får alla aHUS-patienter som drar nytta av Soliris läkemedlet, enligt överläkare Diana Karpman. Hon är med i den expertgrupp i regionen som beslutar om en patient ska få Soliris eller inte.

Hon anser att NT-rådets rekommendation öppnar upp för orättvisor eftersom det i slutändan är läkare eller kliniker som fattar besluten.

- Ja, det gör det eftersom de har fattat beslut på gruppnivå, vilket innebär att man kan på en individuell nivå fatta andra beslut. Där kanske inte finns expertis i just den här sjukdomen, för de är sällsynta sjukdomar. Och då kan skillnaden vara mellan liv och död beroende på var du bor i landet. Vilket egentligen inte är acceptabelt, tycker jag.

Vi återvänder till NT-rådets etiska rådgivare Lars Sandman, professor i hälso- och sjukvårdsetik. Han tycker att det är viktigt att landstingen följer rekommendationerna för att vården ska vara jämlik.

_ Det finns ju också en risk om vissa landsting är duktiga på att vara följsamma medan andra inte är det så finns det en risk att de landstingen spelas ut mot varandra, både i relation till patienter, till professionen, men också i relation till läkemedelsföretag, eller de som producerar de här läkemedlen.

Vad blir konsekvensen då?

‑ Jag tror att den stora konsekvensen är dels att det upplevs som orättvist att vissa patienter får de här läkemedlen som vi har sagt nej till och andra inte.

Behandlande läkare har stor makt över om patienter ska få ett särläkemedel eller inte. Och de behöver alltså inte följa NT-rådets avrådan.

Kalibers granskning visar också att läkare som är med och fattar såna beslut kan ha kopplingar till läkemedelsföretaget som säljer läkemedlet de beslutar om.

Till exempel när det gäller Translarna.

Studien, som nyligen avslutades, bekostades av läkemedelsföretaget PTC och leddes av överläkare Mar Tulinius. Samtidigt som han i sin roll som överläkare inom Västra Götalandsregionen är med och beslutar om patienter ska få Translarna så är han också rådgivare åt PTC och har fått ersättningar från bolaget.

- Jag har fått konsultarvode för att delta i vissa möten och någon enstaka gång även för att hålla föredrag för kollegor.

Hur ser du på din delaktighet i att få ut läkemedlet och samtidigt ha lyft ersättning från läkemedelsbolaget?

- Jag ser det som två helt olika saker. Det som har jag fått arvode för har handlat om en specifik uppgift där jag har deltagit med min erfarenhet av läkemedlet. Och jag kan inte se hur man skulle kunna undvika att ha den typen av möten. Man måste ändå få samla den kunskap som finns hos dem som har den kunskapen. Jag har inte fått betalt för att göra studierna, det tror jag är väldigt viktigt.

Det har inte påverkat dig på något sätt. Att du har lyft en ersättning?

- Nej det tycker jag inte. Jag kan inte se att det har påverkat mig på något sätt. Det har inte varit den typ av arvoden.

När det gäller Soliris har läkemedelsbolaget Alexion bekostat en internationell studie som överläkare. Diana Karpman var samordnare för i Sverige. För det fick hon betalt av Alexion.

Karpman har också hållit föreläsningar på Alexions utbildningar. Men hon har då inte tagit betalt, säger hon.

- För studien fick vi ersättning för att det var genom landstinget, så det är reglerat. Men man kan tacka nej till arvode för föreläsningar och det gör jag. För min del är det så att jag bedriver forskning inom detta område och vill vara oberoende av läkemedelsföretaget för att min forskning ska vara oberoende.

Efter att systemet i EU med att få fram fler nya särläkemedel infördes, så har det har det också blivit fler särläkemedel på marknaden. Men det har också lett till svåra ekonomiska avvägningar i sjukvården.

Det finns också kritik mot att läkemedelsbolagen sätter orimliga priser.

Vad det gäller framtiden så är ett hundratal nya särläkemedel på väg. Och kostnaderna förväntas öka ännu mer.

Det är ett komplext problem utan enkla lösningar.

Flera vi har pratat med tycker att systemet behöver förändras för att få ned priserna.

En av dem är professor Lars Sandman.

- Jag tror att det krävs någon form av förhandling eller kanske någon form reglering på en mer central nivå. Dels kanske vi måste förhandla på en högre nivå, inte bara i Sverige och framförallt inte bara de enskilda landstingen, men lyfta det till en nordisk nivå eller kanske till och med europeisk nivå. Kanske behövs någon form av reglering kring vad som är en rimlig kostnad.

För personer med ovanliga sjukdomar kan läkemedlen förändra livet.

Numera har Hanna alltid telefonen på och bredvid sig. För hon har blivit lovad läkemedlet Soliris så fort det dyker upp en ny njure så att hon kan göra en njurtransplantation.

- Jag har haft tur. Jag har haft ett fantastiskt landsting som har hjälpt mig.

Vad kommer att hända när du får Soliris tänker du?

- Jag tänker att jag kan träna ännu mer än jag gör idag. Jag kan återgå till mitt jobb som narkossköterska vilket jag älskar och framförallt att jag får en frihet. Och tiden jag tillbringar i den här maskinen slipper jag. Så tiden och livskvaliteten kommer att bli enorm för mig.

Reportrar: Daniel Värjö och Samira Othman

Producent: Andreas Lindahl

Kontakt: kaliber@sverigesradio.se